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Neurofibromatose Typ 1 (NF1)

Selumetinib bei Erwachsenen mit inoperablen plexiformen Neurofibromen

Prof. Hans-Christoph Diener, Essen

Mit einem Kommentar des Autors
In der ersten internationalen, randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie bei Erwachsenen mit NF1-plexiformen Neurofibromen erzielte Selumetinib eine signifikante objektive Ansprechrate im Vergleich zu Placebo. Es wurden keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt. Die Studie zeigte eine Verringerung des Tumorvolumens, einer Verringerung chronischer und akuter Schmerzen und eine Verringerung der Beeinträchtigung durch die chronischen Schmerzen gegenüber Placebo und zeigt, dass Selumetinib bei der Behandlung von plexiformen Neurofibromen auch bei Erwachsenen mit NF1 wirksam ist.

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