Genspezifische Behandlungsansätze bei der Huntington-Krankheit

Die Huntington-Krankheit ist eine autosomal dominant vererbte neurodegenerative Erkrankung, die sich durch fortschreitende psychiatrische, neurologische und kognitive
Beeinträchtigungen auszeichnet und im Verlauf zu schwerer Behinderung, Pflegebedürftigkeit und nach einem Krankheitsverlauf von 15 bis 20 Jahren zum Tod führt. Die Ursache
der Erkrankung ist eine pathologische CAG-Basentriplett-Wiederholung im Huntingtin(HTT)-Gen im Exon-1, die in eine expandierte Polyglutaminkette im Huntingtin(HTT)-Protein
übersetzt wird.

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